더욱이 셀그램-LC는 현재로선 간이식 외에 치료법이 없는 ‘간경변증’ 치료제인 만큼 획기적인 치료제로 평가되며 조건부승인의 기대감을 높이고 있다. 

2002년 설립 이래 끊임없이 줄기세포치료제를 연구해온 파미셀이 두 번째 줄기세포치료제 상용화에 도전한다.

2011년 세계 최초로 식약처 품목허가를 받은 ‘셀그램-에이엠아이(Cellgram-AMI)’에 이은 파미셀의 두 번째 줄기세포 치료제 셀그램-LC는 국내 2상을 완료하고 현재 식약처의 조건부품목허가를 기다리고 있다. 

조건부품목허가는 난치성 질환이나 중증의 비가역적 질환을 대상으로 임상 2상을 마친 의약품의 출시를 예외적으로 허용하는 제도다.

파미셀은 알코올성 간경변증이 중증의 비가역적 질환으로 인정받음에 따라 지난해 12월 6일 식약처에 조건부 품목허가를 신청한 상태다.  

파미셀 관계자는 “간경변증은 환자가 매년 증가하는 추세임에도 불구하고 간이식 외에는 대안이 없는 중증의 비가역적 질환”이라면서 “줄기세포는 근본적인 치료를 가능하게 하므로 간경변으로 고통받는 환자에게 큰 희망을 줄 수 있을 것”이라고 설명했다.

셀그램-LC는 자가 골수유래 중간엽줄기세포를 원료로 하는 줄기세포치료제로 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간 기능을 회복시키는 것을 목표로 하고 있다.

지난 2012년 11월부터 임상 2상(72명 대상, 12개 병원 수행)을 진행해 왔으며 그 결과 섬유화된 간조직 회생 및 간섬유화 상태 회복에서 유의미한 결과를 도출했다. 

이 연구 결과는 미국간학회 공식학회지 ‘헤파톨로지(Hepatology)’에 게재된 바 있으며 지난 12월에는 미국 FDA로부터 임상 1상 신청을 승인 받기도 했다. 

이번에 식약처가 조건부 품목허가를 승인하면 셀그램-LC는 국내 5호 줄기세포치료제가 될 전망이다. 보완 등의 요청이 없을 경우 접수일로부터 115일(영업일 기준) 이후를 승인 예상시점으로 보는 만큼 오는 5월 승인여부가 결정될 것으로 추정되고 있다.

이지훈 SK증권 연구원은 “세포치료제 활성화를 위한 세포치료제 조건부 허가 요건 및 절차에 따라 조만간 판매 개시 가능성이 높다”고 평가했다.

한편 파미셀은 이밖에도 뇌경색, 척수손상 치료제도 임상 3상을 진행하고 있다.

척수손상 치료제의 경우 10명의 만성 척수손상 환자에게 중간엽줄기세포를 주입한 결과 6명은 생리학적 변화, 7명은 MRI상의 변화, 3명은 일상생활의 개선을 가져올 만한 팔의 운동기능 향상이 관찰되기도 했다.

골수 조혈줄기세포 유래 차세대수지상세포 기반의 항암면역세포치료제 개발에도 착수했다. 항암면역세포치료제는 오는 2021년 임상 2상 완료 및 조건부 허가를 목표로 하고 있다.